Givinostat-Härtefallprogramm

Für die Teilnahme am Givinostat-Härtefallprogramm gelten folgende Haupt-Einschlusskriterien für Patienten:

genetisch bestätigte Diagnose der Duchenne-Muskeldystrophie
Alter: 6 Jahre oder älter
gehfähig
seit mindestens 6 Monaten stabil unter Kortikosteroidtherapie

Die Ärzte und Zentren müssen die Teilnahme an dem Härtefallprogramm anfragen und folgende Kriterien erfüllen:

Teilnehmendes Studienzentrum an der Zulassungsstudie EpiDys
DGM-zertifiziertes neuromuskuläres Zentrum für Kinder und Jugendliche
Erfüllt die Qualitätsrichtlinien des GBA (analog zu den SMA- Qualitätsrichtlinien)

Interessierte Patienten oder deren Familien sollten sich an ihren behandelnden Arzt wenden.